編者按：篳路藍縷敲鐘成，上下求索知路遠。這是一檔針對科創(chuàng)領域上市公司核心高管（包括但不限于董事長、創(chuàng)始人）的訪談節(jié)目。他們有哪些少為人知的傳奇經(jīng)歷？公司上市前后，他們的心路歷程有何變化？《對話科創(chuàng)家》與您一起探尋，以期遠眺未來。

本期，《對話科創(chuàng)家》欄目的嘉賓是和元生物技術(shù)（上海）股份有限公司（下稱“和元生物”）董事長潘謳東。

《科創(chuàng)板日報》（上海，記者 朱潔琰）訊，近年來，細胞基因治療市場持續(xù)擴容，有望再次帶富CXO賣水人。

3月22日，和元生物正式登陸科創(chuàng)板，成為基因治療第一股。和元生物成立于2013年，是一家為基因治療提供CRO和CDMO服務的企業(yè)。其中，面向基因治療初創(chuàng)公司的CDMO業(yè)務是其發(fā)展主線。

2018年至2020年間，和元生物基因治療CDMO業(yè)務收入占主營業(yè)務收入的比例分別為29.79%、39.51%和71.47%，呈逐年加速增長趨勢。

根據(jù)公司于2022年3月21日披露的上市公告書，2020年和2021年，和元生物的營業(yè)收入分別為1.43億元、2.55億元，增幅為78.57%，扣非歸母凈利潤分別為2666.67萬元、4098.67萬元，增幅為53.69%。

《科創(chuàng)板日報》記者近日對話和元生物董事長潘謳東，試圖探尋這家基因治療CDMO龍頭企業(yè)未來的發(fā)展方向。

重點打造兩大核心技術(shù)集群

弗若斯特沙利文分析數(shù)據(jù)顯示，全球基因治療市場規(guī)模快速擴大，2016年-2020年年復合增長率為153%，市場規(guī)模從5040萬美元增長到20.8億美元，預計到2025年將增至305.39億美元。其中，中國市場預計到2025年將達到178.9億元。

搭載基因治療發(fā)展的快車，和元生物在這幾年也加快了IPO步伐。自2013年成立以來，和元生物累計完成了近10次融資，投資機構(gòu)包括張江科投、騰訊、正心谷資本、倚鋒資本、晨興創(chuàng)投等。僅在2020年一年內(nèi)，就完成了4輪融資，累計融資金額超6億元；在第四季度的C+輪融資即公司上市前的最后一次融資時，和元生物獲得了騰訊億元級的獨家投資。

和元生物之所以受到多家知名機構(gòu)青睞，也被業(yè)內(nèi)人士認為與其擁有的核心技術(shù)不無關系。

據(jù)招股書披露，和元生物已經(jīng)自主研發(fā)形成了基因治療載體開發(fā)技術(shù)和基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)兩大技術(shù)集群。

潘謳東對《科創(chuàng)板日報》記者表示，和元生物的兩大核心技術(shù)集群能夠針對性地突破基因治療面臨的病毒載體工藝開發(fā)、不同規(guī)模的工藝放大、大規(guī)模GMP生產(chǎn)和質(zhì)量控制中面臨的關鍵技術(shù)瓶頸，并通過與先進的GMP平臺和完善的質(zhì)量控制體系有效協(xié)同，完成符合FDA、NMPA等標準的IND申報服務，交付國際多中心臨床試驗樣品。

“公司基于核心技術(shù)，已實現(xiàn)為若干客戶提供用于其在美國、中國、澳洲開展基因治療臨床I&II期試驗的樣品生產(chǎn)服務。”潘謳東進一步指出。

談及未來發(fā)展，潘謳東則表示，和元生物將以基因治療載體的研發(fā)、改進、工業(yè)化生產(chǎn)技術(shù)提升為核心，進一步擴充兩大技術(shù)集群內(nèi)涵，強化自主知識產(chǎn)權(quán)技術(shù)保護體系，進一步優(yōu)化商業(yè)模式，提高國際化產(chǎn)業(yè)整合能力，成為立足國內(nèi)、輻射全球的基因治療藥物綜合服務平臺。

具體而言，在基因治療載體開發(fā)技術(shù)方面，“我們將針對專利限制、病毒活性低、應用疾病領域受限等基礎性問題，加強基因治療載體的基礎結(jié)構(gòu)研究，特別對于靶向罕見病基因治療的AAV病毒載體，擴展具備自主知識產(chǎn)權(quán)的AAV文庫篩選，發(fā)現(xiàn)高靶向性、高容量病毒載體，”潘謳東說，同時公司還將開發(fā)新型非病毒基因治療載體，如脂質(zhì)體、外泌體等，以期拓展基因治療的臨床應用領域。

在基因治療載體生產(chǎn)工藝及質(zhì)控技術(shù)方面，和元生物則將以基因治療載體藥物的大規(guī)模GMP生產(chǎn)為目標，加大在細胞培養(yǎng)工藝、生產(chǎn)工藝放大、新型質(zhì)控技術(shù)方面和原材料國產(chǎn)替代的研發(fā)投入。

募資擴產(chǎn)助力實力提升

有部分市場觀點認為，雖然目前基因治療市場增速較為確定，但國內(nèi)CAR-T頭部企業(yè)自建產(chǎn)線或限制CDMO市場空間。目前，和元生物營收規(guī)模和市場占有率亦尚未形成較大的市場影響力。

對此，潘謳東表示，由于基因治療行業(yè)具有較高的技術(shù)壁壘、客戶壁壘、GMP體系壁壘、資金壁壘等，國內(nèi)從事基因治療CDMO業(yè)務的大規(guī)模公司較少，和元生物的主要競爭對手包括藥明康德（603259.SH）子公司無錫生基醫(yī)藥、金斯瑞生物科技（01548.HK）、博騰股份（300363.SZ）子公司博騰生物等。

2020年和元生物在國內(nèi)市場占有率已經(jīng)達到約7.65%（國內(nèi)市場規(guī)模的計算口徑為：中國企業(yè)在全球范圍內(nèi)執(zhí)行訂單產(chǎn)生的收入）。截至目前，累計合作CDMO項目超過100個，執(zhí)行中CDMO項目超過50個。

相較同行，和元生物還在招股書中指出，公司核心技術(shù)在主要指標上整體與無錫生基醫(yī)藥持平，領先于金斯瑞生物科技、博騰生物等其他國內(nèi)優(yōu)秀的同行業(yè)公司；在部分指標上和項目執(zhí)行經(jīng)驗方面已達到或較為接近Lonza、Oxford BioMedica、Catalent等國際領先基因治療CDMO公司。

此外，結(jié)合目前產(chǎn)能及訂單的承接能力，以及未來擬建設體系先進、產(chǎn)能領先的基因治療藥物綜合開發(fā)生產(chǎn)基地，和元生物本次在科創(chuàng)板上市募集資金12億元，其中10億元計劃用于和元智造精準醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地建設項目。

潘謳東告訴《科創(chuàng)板日報》記者，和元智造精準醫(yī)療產(chǎn)業(yè)基地規(guī)劃33條生產(chǎn)線，其中一期11條生產(chǎn)線，二期22條生產(chǎn)線，“一期計劃于2023年初投產(chǎn)，二期計劃于 2025年初投產(chǎn)，2027年總項目達綱。項目建成后，GMP生產(chǎn)線將大幅擴充，將增加77000㎡GMP平臺生產(chǎn)產(chǎn)能。”

關于頭部企業(yè)自建產(chǎn)線的問題，潘謳東則表示，“國內(nèi)頭部CAR-T企業(yè)自建產(chǎn)線具有階段性，此前國內(nèi)沒有專門服務于CAR-T企業(yè)的CDMO企業(yè)和產(chǎn)線，國內(nèi)頭部CAR-T企業(yè)只能自建產(chǎn)線?！?/p>

事實上，相比小分子和大分子制藥，基因治療由于復雜的技術(shù)機制、高門檻的工藝開發(fā)和大規(guī)模生產(chǎn)、嚴苛的法規(guī)監(jiān)管要求、有限的產(chǎn)業(yè)化經(jīng)驗、差異化的適應癥藥物用量，因此更加依賴于CDMO服務；新藥企業(yè)若自建生產(chǎn)線，將面臨產(chǎn)能利用率低、設備靈活性不足等問題，且工藝的轉(zhuǎn)移、驗證將帶來較高成本，因此客觀上大幅提升了CDMO業(yè)務的穩(wěn)定性和持續(xù)性。

潘謳東看來，技術(shù)門檻和產(chǎn)能需求是基因治療企業(yè)選擇CDMO的重要因素。